EMA preporučila davanje odobrenja za prvi peroralni lijek namijenjen liječenju rezidualne hemolitičke anemije u bolesnika s paroksizmalnom noćnom hemoglobinurijom
28.02.2024.
Europska agencija za lijekove (EMA) preporučila je davanje odobrenja za lijek Voydeya, prvi peroralni lijek namijenjen liječenju bolesnika s paroksizmalnom noćnom hemoglobinurijom (PNH) koji imaju hemolitičku anemiju (nisku razinu crvenih krvnih stanica) unatoč liječenju inhibitorom komplementa C5 (lijekovi ekulizumab ili ravulizumab).
Paroksizmalna noćna hemoglobinurija je rijedak genetski poremećaj koji može biti opasan po život i koji dovodi do preuranjenog raspadanja crvenih krvnih stanica (hemolitičke anemije), uzrokovanog imunosnim sustavom. Simptomi bolesti uključuju umor, bol u tijelu, stvaranje krvnih ugrušaka, krvarenje i nedostatak zraka. PNH se uglavnom pogoršava tijekom vremena i oboljeli često trebaju primati transfuzije crvenih krvnih stanica. Za uobičajeno liječenje PNH-a koriste se monoklonska protutijela (ravulizumab ili ekulizumab) koja se nazivaju inhibitori komplementa (vrsta imunosne terapije). U nekih bolesnika s rezidualnom hemolitičkom anemijom potrebna je primjena supkutanih infuzija drugog inhibitora komplementa (pegcetakoplan) u svrhu prevencije oštećenja crvenih krvnih stanica.
Djelatna tvar lijeka Voydeya je danikopan, inhibitor komplementa koji sprečava raspadanje crvenih krvnih stanica i na taj način olakšava simptome PNH-a. Inhibitori komplementa vrsta su imunosne terapije koja se koristi u liječenju brojnih upalnih stanja koja mogu biti uzrokovana nedostacima sustava komplementa, dijela urođenog imunosnog sustava.
EMA-ina preporuka poglavito je utemeljena na rezultatima dvostruko slijepog, randomiziranog, placebom kontroliranog ispitivanja faze 3 provedenog u 86 bolesnika s PNH-om i klinički značajnim dokazom rezidualne hemolitičke anemije tijekom liječenja inhibitorom komplementa C5 (ekulizumabom ili ravulizumabom). Od navedenih pacijenata, 57 je primilo danikopan dok je 29 bolesnika primilo placebo. Nakon razdoblja od 12 tjedana, bolesnici liječeni danikopanom imali su klinički značajno povišenje razine hemoglobina (u prosjeku 2,35 g/dl) u usporedbi s bolesnicima koji su primili placebo.
Ostali povoljni učinci uključivali su značajno smanjenje umora, broja potrebnih transfuzija crvenih krvnih stanica i količine transfundirane krvi, kao i smanjenje razine bilirubina (žuto-smećkastog pigmenta koji nastaje raspadanjem crvenih krvnih stanica). Ovi pozitivni ishodi liječenja održali su se do 72. tjedna ispitivanja, što upućuje na to da bi se navedeni učinci mogli održati i trajno.
Najčešće nuspojave u bolesnika liječenih lijekom Voydeya bile su glavobolja, mučnina, proljev, artralgija (bol u zglobovima), povraćanje i vrućica. U nekih bolesnika došlo je i do povećanja razine jetrenih enzima te pojave probojne hemolize (razbuktavanje raspadanja crvenih krvnih stanica unatoč terapiji inhibitorima komplementa). Dugotrajni podaci i podaci o primjeni lijeka Voydeya u starijih bolesnika su ograničeni. Kao i kod primjene drugih inhibitora komplementa, potencijalna povezanost s rizikom od razvoja raka i poremećaja krvi ne može se isključiti, stoga je bolesnike koji primjenjuju navedene lijekove potrebno redovito pratiti.
Lijek Voydeya u razvoju je imao potporu EMA-ine PRIME sheme odobravanja (engl. PRIority MEdicines, prioritetni lijekovi), koja lijekovima s potencijalom za liječenje stanja u kojima postoji nezadovoljena medicinska potreba omogućuje raniju i intenzivniju znanstvenu te regulatornu potporu. Dodatno, ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (engl. orphan status).
Mišljenje CHMP-a bit će proslijeđeno Europskoj komisiji na usvajanje odluke o davanju odobrenja za stavljanje lijeka u promet na području Europske unije. Nakon davanja odobrenja za stavljanje u promet, svaka će država članica EU-a na nacionalnoj razini odlučiti o cijeni ovog lijeka, uzimajući u obzir njegovu potencijalnu ulogu ili primjenu u kontekstu svog nacionalnog zdravstvenog sustava.
