Novosti sa sjednice CHMP-a iz travnja 2025. godine
09.05.2025.
Povjerenstvo za humane lijekove (engl. Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) je povjerenstvo Europske agencije za lijekove (EMA) zaduženo za pripremu mišljenja o pitanjima vezanima uz lijekove za primjenu u ljudi u Europskoj uniji (EU). CHMP ima ključnu ulogu u odobravanju lijekova putem centraliziranog postupka davanja odobrenja, čime se bolesnicima u EU-u omogućuje pristup novim terapijskim opcijama.
CHMP preporučio odobravanje 16 novih lijekova
CHMP je na sjednici u travnju 2025. godine preporučio odobravanje 16 novih lijekova.
CHMP je preporučio:
- davanje odobrenja za lijek Alyftrek (deutivakaftor/tezakaftor/vanzakaftor), namijenjen liječenju cistične fibroze u bolesnika u dobi od šest i više godina koji imaju najmanje jednu mutaciju u genu za transmembranski regulator provodljivosti kod cistične fibroze koja ne pripada I. klasi mutacija. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
- davanje odobrenja za lijek Attrogy (diflunisal), namijenjen liječenju nasljedne transtiretinske amiloidoze, bolesti u kojoj se abnormalni proteini, poznati pod nazivom amiloidi, nakupljaju u tkivima tijela, kao i oko živaca. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
- davanje uvjetnog odobrenja za lijek Duvyzat (givinostat), namijenjen liječenju Duchenneove mišićne distrofije (DMD) u bolesnika u dobi od šest i više godina koji mogu hodati. DMD je rijetka, genetska bolest u kojoj dolazi do progresivnog slabljenja i gubitka funkcije mišića, a u konačnici dovodi do smrti. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
- davanje odobrenja za lijek Sephience (sepiapterin), namijenjen liječenju hiperfenilalaninemije u odraslih i djece s fenilketonurijom, nasljednom bolešću kod koje osobe ne mogu razgraditi aminokiselinu fenilalanin, što dovodi do njenog nakupljanja u krvi i mozgu koje može biti štetno. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
- davanje odobrenja za lijek Tepezza (teprotumumab), namijenjen liječenju odraslih s umjerenom do teškom tiroidnom bolešću oka (engl. Thyroid Eye Disease, TED), poznatom i kao Gravesova bolest oka. TED je rijetka autoimuna bolest koja uzrokuje upalu mišića, masnog tkiva i drugih tkiva oko i iza očiju. Mogućnosti liječenja za umjereni do teški TED su ograničene, većina bolesnika se liječi kortikosteroidima, a kod nekih su potrebne višestruke rekonstruktivne operacije.
- davanje uvjetnog odobrenja za lijek Ziihera (zanidatamab), namijenjen liječenju odraslih s neresektabilnim lokalno uznapredovalim ili metastatskim HER2-pozitivnim rakom žučnog sustava (skupni pojam za grupu rijetkih, često smrtonosnih gastrointestinalnih karcinoma koji čine oko 1 % svih karcinoma u odraslih). Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
- davanje odobrenja za lijek Oczyesa (oktreotid), namijenjen liječenju odraslih s akromegalijom, bolešću kod koje dolazi do prekomjernog rasta, posebice kostiju šaka, stopala i lica, uslijed prevelike količine hormona rasta. Lijek je odobren na temelju hibridnog zahtjeva za davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet, a koji se jednim dijelom temelji na rezultatima nekliničkih i kliničkih ispitivanja provedenih s ranije odobrenim referentnim lijekom, dok se drugim dijelom temelji na novim podacima.
CHMP je preporučio davanje odobrenja za devet biosličnih lijekova:
- Dazublys (trastuzumab), namijenjen liječenju metastatskog i ranog raka dojke.
- Denbrayce (denosumab), Enwylma (denosumab), Vevzuo (denosumab) i Yaxwer (denosumab), namijenjeni prevenciji koštanih događaja (simptoma i komplikacija vezanih uz kosti) u odraslih s uznapredovalim malignim bolestima koje zahvaćaju kosti, te liječenju odraslih i koštano sazrelih adolescenata s gigantocelularnim tumorom kosti.
- Denosumab BBL (denosumab), Izamby (denosumab), Junod (denosumab) i Zadenvi (denosumab), namijenjeni liječenju osteoporoze i gubitka koštane mase.
Preporuke za proširenje terapijskih indikacija za deset lijekova
CHMP je preporučio deset proširenja indikacija za lijekove već odobrene u Europskoj uniji: Adcetris, Adempas, Amvuttra, Calquence, Cystadrops, Jivi, Veklury, Vyvgart, Xofluza i Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus.
Ponovno razmatranje prethodno donesenog mišljenja CHMP-a o davanju odobrenja
Nositelj odobrenja za lijek Kisunla (donanemab), koji je trebao biti namijenjen liječenju ranog stadija Alzheimerove bolesti, zatražio je ponovno razmatranje mišljenja CHMP-a donesenog u ožujku 2025. Po primitku obrazloženja za taj zahtjev, CHMP će ponovno razmotriti inicijalno mišljenje i donijeti konačnu preporuku.
Povlačenje zahtjeva za davanje odobrenja i proširenje indikacije
Povučen je zahtjev za davanje odobrenja za lijek Dazluma (troriluzolklorid hidrat), koji je trebao biti namijenjen liječenju spinocerebelarne ataksije genotipa 3 (SCA3), nasljednog poremećaja mozga koji utječe na koordinaciju i ravnotežu.
Povučen je zahtjev za proširenje indikacije lijeka Ngenla (somatrogon) na liječenje odraslih s nedostatkom hormona rasta.
Više o sjednici CHMP-a održanoj u travnju 2025. godine možete pročitati na internetskim stranicama EMA-e, odnosno ovdje.
Više informacija o CHMP-u i do sada održanim sjednicama dostupno je ovdje.
