• Home
  • Legal Notices and Terms of Use
  • Sitemap
  • Contacts
  • Hrvatski
 
Search
Newsletter
Enquiries
Rapid Alert System
bullet News
bullet About Us
bullet Fees
bullet Public Procurement
bullet Central Ethics Committee
bullet International Cooperation
bullet Seminars and Workshops
bullet Useful Links
bullet Legislation
bullet Publications and Reports
bullet Forms
bullet Approval for the Import
bullet Job and Career
bullet MRP and DCP procedures
bullet Contacts
SPC and PIL
Latest Information
Quality Policy
Code of Conduct
Complaints Procedure
RSS - Really Simple Syndication
Medicinal Products for Rare and Severe Diseases

Medicinal products for rare and severe diseases are better known as "orphan" medicinal products. Rare diseases are defined as life threatening diseases or diseases that may lead to chronic weaknesses, affecting maximally five out of 10 000 people in the EU. Even though this number of affected persons seems to be small, in 27 European countries it might be said that it comprises approximately 253 000 affected persons. Nowadays, there are between 5000 and 8000 different rare diseases affecting between 6 and 8 % of the entire population, in other words between 27 million and 36 million people in the EU. According to some findings, the medical literature publishes approximately five new rare diseases every day.

Symptoms of rare diseases may be exist from the birth, even though more than 50% of rare diseases appear in adulthood. Approximately 80% of rare diseases has a proven genetic origin, whereas others appear as a result of degenerative or proliferative changes.

Under Medicinal Products Act (Official Gazette No. 71/07, 45/09 and 124/11) in the orphan medicinal products group in the Republic of Croatia may be classified the product with a designated orphan status for rare diseases, according to the current European Union legislation:

  • if it is intended for the diagnosis or treatment of conditions or diseases that lead to chronical weaknesses affecting no more than five per ten thousand persons in the EU, or
  • if it is intended for the diagnosis, prevention or treatment of life threatening conditions or diseases that lead to chronic weaknesses or serious or chronic conditions, but due to high research & development costs it is impossible to place them on the market without necessary incentives
  • if no satisfying diagnostic, prevention and treatment method of these conditions exists, or they exist and the medicine has a proven benefit for the persons affected with this condition.

On the 15 November 2010, HALMED published a list of all orphan medicinal products authorised in the Republic of Croatia, having a designated "orphan" status and the Community Marketing Authorisation (Commission's Decision). The list of medicinal products contains proprietary names, active substances, ATC group and pharmacotherapy area.

Last update of the table: 06.05.2014.

Orphan medicinal products
Name Active Substance ATC Code Pharmacotherapy group
Aldurazyme 100 U/ml koncentrat za otopinu za infuziju laronidasum A16AB05 mukopolisaharidoza I
Arzerra 100 mg koncentrat za otopinu za infuziju ofatumumabum L01XC10 leukemija limfocitna kronična
Arzerra 1000 mg koncentrat za otopinu za infuziju ofatumumabum L01XC10 leukemija limfocitna kronična
Atriance 5 mg/ml otopina za infuziju nelarabinum L01BB07 leukemija T stanica, akutna, limfoblastična; limfom T stanica, limfoblastični
Cystadane 1 g oralni prašak betain, bezvodni A16AA06 homocistinurija
Elaprase 2 mg/ml koncentrat za otopinu za infuziju idursulfasum A16AB09 mukopolisaharidoza II
Evoltra 1 mg/ml koncentrat za otopinu za infuziju clofarabinum L01BB06 leukemija, akutna limfoblastična
Exjade 125 mg tablete za oralnu suspenziju deferasiroxum V03AC03 preopterećenje željezom
Exjade 250 mg tablete za oralnu suspenziju deferasiroxum V03AC03 preopterećenje željezom
Exjade 500 mg tablete za oralnu suspenziju deferasiroxum V03AC03 preopterećenje željezom
Fabrazyme 35 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju agalsidasum beta A16AB04 Fabrijeva bolest
Fabrazyme 5 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju agalsidasum beta A16AB04 Fabrijeva bolest
Jakavi 15 mg tablete ruxolitinibum L01XE18 mijeloproliferativni poremećaji
Jakavi 20 mg tablete ruxolitinibum L01XE18 mijeloproliferativni poremećaji
Jakavi 5 mg tablete ruxolitinibum L01XE18 mijeloproliferativni poremećaji
Kuvan 100 mg tablete za oralnu otopinu sapropterinum A16AX07 fenilketonurija
Litak 2 mg/ml otopina za injekciju cladribinum L01BB04 leukemija vlasastih stanica
Mozobil 20 mg/ml otopina za injekciju plerixaforum L03AX16 multipli mijelom; transplantacija hematopoetskih matičnih stanica; limfom
Myozyme 50 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju algucosidasum alfa A16AB07 Pompeova bolest
Naglazyme 1 mg/ml koncentrat za otopinu za infuziju galsulfasum A16AB08 mukopolisaharidoza VI
Nexavar 200 mg filmom obložene tablete sorafenibum L01XE05 karcinom, hepatocelularni; karcinom, bubrežnih stanica
Nplate 250 mikrograma prašak za otopinu za injekciju romiplostimum B02BX04 kronična imuna (idiopatska) trombocitopenična purpura
Nplate 500 mikrograma prašak za otopinu za injekciju romiplostimum B02BX04 kronična imuna (idiopatska) trombocitopenična purpura
Pedea 5 mg/ml otopina za injekcije ibuprofenum C01EB16 hemodinamski značajano otvoreni arterijski duktus u nedonoščadi ispod 34 tjedna gestacijske dobi
Replagal 1 mg/ml koncentrat za otopinu za infuziju agalsidasum alfa A16AB03 Fabrijeva bolest
Revatio 20 mg filmom obložene tablete sildenafilum G04BE03 hipertenzija, plućna
Revolade 25 mg filmom obložene tablete eltrombopagum B02BX05 purpura, trombocitopenična, idiopatska
Revolade 50 mg filmom obložene tablete eltrombopagum B02BX05 purpura, trombocitopenična, idiopatska
Signifor 0,3 mg otopina za injekciju pasireotidum H01CB05 Cushingova bolest
Signifor 0,6 mg otopina za injekciju pasireotidum H01CB05 Cushingova bolest
Signifor 0,9 mg otopina za injekciju pasireotidum H01CB05 Cushingova bolest
Somavert 10 mg prašak i otapalo za otopinu za injekciju pegvisomantum H01AX01 akromegalija
Somavert 15 mg prašak i otapalo za otopinu za injekciju pegvisomantum H01AX01 akromegalija
Somavert 20 mg prašak i otapalo za otopinu za injekciju pegvisomantum H01AX01 akromegalija
Sprycel 100 mg filmom obložene tablete dasatinibum L01XE06 leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 100 mg filmom obložene tablete dasatinibum L01XE06 leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 20 mg filmom obložene tablete dasatinibum L01XE06 leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 20 mg filmom obložene tablete dasatinibum L01XE06 leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 20 mg filmom obložene tablete dasatinibum L01XE06 leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 50 mg filmom obložene tablete dasatinibum L01XE06 leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 50 mg filmom obložene tablete dasatinibum L01XE06 leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 50 mg filmom obložene tablete dasatinibum L01XE06 leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 70 mg filmom obložene tablete dasatinibum L01XE06 leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 70 mg filmom obložene tablete dasatinibum L01XE06 leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 70 mg filmom obložene tablete dasatinibum L01XE06 leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Tasigna 150 mg tvrde kapsule nilotinibum L01XE08 leukemija, mijeloična, kronična BCR-ABL +
Tasigna 200 mg tvrde kapsule nilotinibum L01XE08 leukemija, mijeloična, kronična BCR-ABL +
Tasigna 200 mg tvrde kapsule nilotinibum L01XE08 leukemija, mijeloična, kronična BCR-ABL +
Torisel 30 mg koncentrat i otapalo za otopinu za infuziju temsirolimus L01XE09 karcionm bubrežnih stanica; limfom "mantle" stanica
Tracleer 125 mg filmom obložene tablete bosentanum C02KX01 hipertenzija, plućna; sistemska skleroderma
Tracleer 62,5 mg filmom obložene tablete bosentanum C02KX01 hipertenzija, plućna; sistemska skleroderma
Ventavis 10 mikrograma/ml otopina za atomizator iloprostum B01AC11 hipertenzija, plućna
Vidaza 25 mg/ml prašak za suspenziju za injekciju azacitidinum L01BC07 mijelodisplastični sindrom (MDS)
Volibris 10 mg filmom obložene tablete ambrisentanum C02KX02 hipertenzija, plućna
Volibris 5 mg filmom obložene tablete ambrisentanum C02KX02 hipertenzija, plućna
Votubia 10 mg tablete everolimusum L01XE10 astrocitom
Votubia 2,5 mg tablete everolimusum L01XE10 astrocitom
Votubia 5 mg tablete everolimusum L01XE10 astrocitom
VPRIV 200 jedinica prašak za otopinu za infuziju velagluceraza alfa A16AB10 Gaucherova bolest
VPRIV 400 jedinica prašak za otopinu za infuziju velagluceraza alfa A16AB10 Gaucherova bolest
Yondelis 0,25 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju trabectedinum L01CX01 sarkom, rak jajnika
Yondelis 1 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju trabectedinum L01CX01 sarkom, rak jajnika