Lijekovi

Lijekovi za liječenje rijetkih i teških bolesti

Rijetke bolesti su po život opasna stanja ili kronično onesposobljavajuće bolesti, od kojih boluje ne više od 5 na 10 000 osoba u EU. Poznato je da postoji između 5 000 i 8 000 različitih rijetkih bolesti, koje ukupno zahvaćaju između 6 i 8 % cjelokupnog stanovništva EU. Drugim riječima, između 27 i 36 milijuna stanovništva EU boluje od neke rijetke bolesti.

Simptomi rijetkih bolesti mogu se pojaviti nakon rođenja ili tijekom djetinjstva, kao što je to kod spinalne mišićne atrofije, lizosomskih bolesti nakupljanja, otvorenog duktusa arteriozusa, obiteljske adenomatozne polipoze i cistične fibroze. Više od polovice rijetkih bolesti pojavljuju se u odrasloj dobi, kao što je slučaj s karcinomom bubrežnih stanica, gliomom i mijeloidnom leukemijom.

Oko 80% rijetkih bolesti ima utvrđeno genetsko podrijetlo i javlja se u između 3 i 4 % porođaja, dok ostale nastaju kao posljedica degenerativnih, odnosno proliferativnih promjena.

S obzirom na to da pod uobičajenim tržišnim uvjetima farmaceutska industrija ima malo interesa za razvoj i stavljanje u promet lijekova namijenjenih za liječenje malog broja bolesnika, u EU je razvijen niz poticaja za razvoj tih lijekova. Navedeni poticaji propisani su Uredbom (EK) 141/2000 (tzv. "orphan" Uredba) i Uredbom (EK) 847/2000. Navedenim propisima definirani su postupak dodjeljivanja "orphan" statusa pojedinom lijeku te poticaji za razvoj i stavljanje u promet lijekova kojima je taj status dodijeljen.

"Orphan" status mogu dobiti sponzori koji su dokazali da:

• je lijek namijenjen za liječenje, prevenciju ili dijagnosticiranje stanja koje je opasno po život ili kronično onesposobljavajuće,
• prevalencija stanja u EU nije viša od 5 na 10 000 stanovnika ili stavljanje lijeka u promet ne može generirati povrat sredstava uloženih u njegov razvoj,
• ne postoje zadovoljavajuće metode dijagnosticiranja, prevencije ili liječenja, odnosno ako one postoje lijek će donijeti značajnu korist osobama pogođenima bolešću.

HALMED na svojim internetskim stranicama objavljuje listu lijekova za liječenje rijetkih i teških bolesti odobrenih u EU centraliziranim postupkom. Odobrenja navedenih lijekova važeća su u Republici Hrvatskoj, a objavljivanjem liste omogućuje se pristup informacijama o odobrenim lijekovima s "orphan" statusom u Republici Hrvatskoj, kao i pristup informacijama o pojedinom odobrenom lijeku (sažetak opisa svojstava lijeka, uputa o lijeku).

Lista se zanavlja jednom mjesečno.

Datum zadnje revizije tablice: 03.10.2023.

Lijekovi za liječenje rijetkih i teških bolesti